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Gain Therapeutics完成250万欧元A轮融资

时间:2019-02-26 17:38:26  作者:admin  来源:药理学  浏览:124  评论:0
内容摘要:  动脉网据外媒获悉,生物技术创业公司GainTherapeutics近日完成了250万欧元的A轮融资,融资所得将用于开发定点酶增强疗法(SEE-Tx),这种疗法可治疗罕见的基因突变疾病。  SEE-Tx是一个可以识别药理学伴侣的平台,这些伴侣与天然底物无竞争性,并能改善蛋白质活...

  动脉网据外媒获悉,生物技术创业公司Gain Therapeutics近日完成了250万欧元的A轮融资,融资所得将用于开发定点酶增强疗法(SEE-Tx),这种疗法可治疗罕见的基因突变疾病。

  SEE-Tx是一个可以识别药理学伴侣的平台,这些伴侣与天然底物无竞争性,并能改善蛋白质活性。野生型基因序列的突变导致了蛋白质故障,故障的蛋白质稳定性降低、功能失常,从而导致了许多罕见病的发生。药理学伴侣分子能够找到导致蛋白质故障的突变位点,并恢复故障蛋白质的功能,防止疾病的进一步发展。

  Gain Therapeutics利用专有技术平台SEE-Tx,发现了一系列非竞争性药理学伴侣分子。这些分子能够找到错误折叠的蛋白,并恢复其酶活性。该机制已经通过GLB1基因的印证。GLB1基因参与了GM1(溶酶体贮积病)和Morquio B疾病的发生过程。

  GM1是一种遗传性溶酶体贮积症,可逐步破坏大脑和脊髓中的神经元。该疾病由GLB1基因突变引起,并以常染色体隐性方式遗传。症状可能表现在肝脏和脾脏肿大、面部特征粗化、骨骼不规则、关节僵硬、腹部膨胀、肌肉无力等。目前,GM1还没有药物治疗方法,但SEE-Tx平台已经发现了GM1的药理学伴侣。

  此外,遗传性溶酶体贮积症还可能是由GBA基因突变导致,这种溶酶体贮积症会积聚患者体内有害的脂质,导致患者出现戈谢病(Gaucher disease),并伴随脾脏、肝脏功能障碍。

  Gain Therapeutics首席科学家Xavier Barril教授表示:“本轮融资将支持我们展开SEE-Tx的最新项目,包括与GLB1和GBA基因突变相关的神经节苷脂病、戈谢病和帕金森病的研究。Gain Therapeutics现阶段的目的是加速确定临床候选药物,以便尽早在人体研究中展开测试。”


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